位于日本的药企安斯泰来（Astellas）以近1.09亿美元的价格收购了私有基因治疗公司Quethera及其青光眼和其他眼部疾病的新疗法。对该英国公司Quethera的收购巩固了安斯泰来的眼科疾病基因治疗平台。

在2016年，安斯泰来就视网膜色素病变的基因疗法与CLINO公司签订了许可协议。针对该治疗，CLINO公司目前正在开发腺相关病毒修饰的volvox光敏感通道（Channelrhodopsin-1）。两年前，安斯泰来与哈佛医学院的研究者Constance L. Cepko就色素性视网膜炎的遗传性治疗制定了一项研究协议，视网膜色素病变是一种由基因突变引起的退行性疾病，其特征是周边视野缺失和夜盲。

有了Quethera这笔交易，安斯泰来现在拥有了该公司针对青光眼的重组腺相关病毒载体系统（rAAV）平台。安斯泰来近日表示，Quethera在该项目中领头的临床前试验阶段的候选者已表现出在临床前期模型中视网膜神经节细胞（RGC）的存活率显著提高，治疗被设计为一次性注射到受影响的眼睛中。Quethera表示，它所使用的rAAV载体系统“已被证明是安全的，并且在注射后不会产生太大的炎症反应”，这使得该系统成为基因疗法的理想平台。

rAAV是使用核苷酸序列的交换来实现细胞中DNA序列的插入、缺失或置换。与其他基因编辑方法不同，它可以在不引起双链DNA断裂的情况下实现编辑，刺激内源同源重组。由于其非致病性，它也适用于病人的基因治疗。

安斯泰来董事长兼首席执行官Kenji Yasukawa表示，对Quethera的交易证明了其公司致力于开发对患者有价值的最先进技术。

Yasukawa在一份声明中说道，“作为一种通过眼压（IOP）独立机制来治疗难治性青光眼的新选择，我们相信rAAV项目具有潜力。在有可能失去视力的青光眼患者们中，它将解决这一高度未满足的医疗需求。”

Quethera公司创立于2013年，新研究路径专注于探索眼科常见病的潜在治疗方案，如可能导致失明并严重影响患者的生活质量的青光眼。公司首席执行官Peter Widdowson表示，与安斯泰来的这项交易将使公司加速对rAAV技术项目计划的评估，以确定它是否能成功减缓或预防疾病进展。

根据该交易条款，在1.09亿美元预付款和附随支付款项下，安斯泰来支付了8500万英镑。该公司拒绝提供有关该里程碑可能发生意外事件的信息。交易完成后，Quethera将成为安斯泰来的全资子公司。

安斯泰来表示，收购Quethera将对该公司今年的财务报表产生“非实质性”影响。（新浪医药编译/Bernardo）

文章参考来源：Astellas Expands Gene Therapy Investment, Acquires U.K.-based Quethera for $109 Million