今日，位于加州的Ambys Medicines宣布成立，同时宣布完成数额为6000万美元的A轮融资。此轮融资由Third Rock Ventures和武田（Takeda）公司领投。Ambys公司同时与武田公司达成战略合作协议，武田公司提供资金支持，将该公司成立时获得的资金总数提升到1.4亿美元。Ambys公司将致力于全方位研发治疗慢性肝病的创新疗法。

因为慢性肝病和肝硬化导致的死亡率在世界范围内正在迅速上升。在美国就有超过60万人患有肝硬化。虽然有些肝病（例如丙肝）的治疗取得了长足的进步，但是对于终末期肝病（end-stage liver disease）导致的致命并发症的治疗却没有什么起色。这一领域迫切需要创新疗法。

在终末期肝病患者身上，肝脏自我再生的能力已经下降到无法产生足够肝细胞来完成关键生物合成和排毒功能的地步。这会导致致命的并发症并且给患者带来痛苦。肝脏移植虽然对某些患者来说是一种可行的疗法，但是伴随这一疗法的严重风险和并发症让很多患者无法接受移植手术。而且目前供体肝脏的数目远远少于需要肝脏移植的患者数目。以美国为例，每年只有大约7000人能够接受肝脏移植手术，但是大约有4万患者因为慢性肝病和肝硬化而去世。

Ambys 公司力图使用多方位的研发策略来开发修复肝脏功能的first-in-class疗法。该公司的研发策略主要包括三个方面：

1. 使用“功能获得性”小分子药物靶向已知生理过程，从而替代失效蛋白的功能；

2. 使用基因疗法恢复肝细胞功能。临床试验表明AAV病毒载体能够有选择性地将靶点基因运送到肝细胞中。通过将调控肝细胞发育、分化和功能的基因导入肝细胞中，基因疗法可以在细胞水平让肝细胞重新焕发青春并且提高它们的再生能力；

3. 体外培养人类肝细胞用于细胞移植疗法。体外培养健康肝细胞用来替代受损的肝细胞的治疗方法面临的最大挑战是无法生成足够数量的高质量供体肝细胞。Ambys 公司将致力于大规模培养肝脏细胞和优化细胞移植手段，从而发掘细胞疗法在治疗肝病方面的潜力。

“Ambys公司的成立标志着我们将力求从根本上改变治疗严重肝病的方法，”Ambys公司首席执行官Jeffrey Tong博士说：“在基因疗法，细胞疗法和功能获得性药物疗法领域的重大进展，与对肝脏生物学的深刻理解结合在一起，将可能产生恢复或替代肝脏天然功能的疗法。”

Ambys公司的科学联合创始人包括在肝病、基因和细胞疗法，以及替代蛋白功能的小分子领域的世界知名专家，他们包括：伊利诺伊大学厄巴纳香槟分校（University of Illinois at Urbana-Champaign）化学教授Martin Burke博士、俄勒冈健康与科学大学（Oregon Health & Science University）教授兼俄勒冈干细胞中心主任Markus Grompe博士、索尔克生物研究所（Salk Institute for Biological Studies）教授Juan Carlos Izpisua Belmonte博士以及加州大学旧金山分校（UCSF）的外科学教授Holger Willenbring博士。

[1] Ambys Medicines Launches with $140 Million to Pioneer Regenerative Medicine Therapies for Serious Liver Diseases. Retrieved August 8, 2018, from https://www.businesswire.com/news/home/20180808005169/en/

[2] Ambys Medicines, Retrieved August 8, 2018, from https://www.ambys.com/