据了解,Kymriah是CAR-T癌症疗法的其中一种。医生首先要将病人的白细胞或T细胞从身体提取出来,然后往里添加一种叫做嵌合抗原受体(CAR)。这种受体能给T细胞带来攻击癌细胞的能力。随后,这些工程细胞被放回到病人体内。由于每一剂量都是为病人定制,所以它是一种高度个人化的药物。
试验结果显示,在对63名几乎没有任何治疗选择的患者的试验中,83%的参与者在3个月没有再患上癌症。不过当中也有出现复发的,目前也并不清楚这种疗法对人体的长期影响。此外,它还带有严重的副作用,如志敏性炎症。
或许医疗届对Kymriah的需求并不高,因为它针对的是年龄在25岁以上的复发患者。虽然美国每年都会新增3000多起新的ALL病例,但它们大多数都能通过标准疗法进行治疗。不过这项批准对于那些正在研发其他CAR-T基因疗法的公司来说算是迈出了一大步。