BPDCN是一种罕见、侵入性的恶性血液肿瘤，病发于浆细胞状树突细胞前体，属于急性白血病。这种骨髓疾病通常也会影响皮肤和淋巴结。大多数情况下，BPDCN呈现的是淋巴瘤和白血病的特征。由于其罕见性，人们最近才认识到BPDCN是一个不同的临床病理实体。目前，几乎没有关于BPDCN的数据，也没有既定的治疗方法。尽管采用治疗急性白血病或淋巴瘤的联合化疗方案，可以达到暂时的缓解，但大多数患者会复发并且产生抗药性。

▲UCART123的制备原理（图片来源：Scoop.it）

传统的CAR-T疗法从患者体内提取免疫细胞T细胞，通过工程化插入嵌合抗原受体（CAR），使T细胞能够针对癌细胞，再通过把T细胞输回到患者体内，治疗癌症。与传统方法相比，通用型CAR-T疗法可以以工业级的标准提前制备，并且不受患者自身T细胞质量的影响。UCART123利用TALEN技术，对T细胞进行编辑，使之针对CD123抗原。此类抗原在急性骨髓性白血病（AML）细胞与BPDCN细胞上高度表达，这两种骨髓疾病能在短期内威胁到患者的生命。

在这项临床试验中，Cellectis公司计划评估UCART123在治疗患有复发性、难治性的BPDCN患者,在一线条件下的安全性和有效性。

▲Cellectis的首席医学官Loan Hoang-Sayag博士（图片来源：Cellectis官方网站）

“我们希望完全为Cellectis所有的基因编辑候选产品UCART123在临床试验中取得进展，成功治疗罕见且具有侵入性的BPDCN，”Cellectis的首席医学官，Loan Hoang-Sayag博士说：“我们希望通过这种创新性的疗法，改变我们对癌症治疗的观点，并通过基因编辑技术来治疗此类疾病。”

今年初，Cellectis公司曾宣布UCART123获得了美国FDA的临床试验许可，成为第一款获美国FDA批准进入临床试验的此类产品。我们期待正在进行的1期临床试验取得成功，使通用型CAR-T疗法能够得到尽快开发，造福患者。