基因编辑人类还有多远？

来源：译言网   发布者：张荐辕   日期：2015-09-07  

操纵基因的新技术前景广阔，但需要规则来规范其使用。 基因组用短短的四个字母就能书写（注：四个字母分别是G、C、A、T。G 鸟嘌呤(guanine)脱氧核苷酸、C 胞嘧啶(cytosine)脱氧核苷酸、A 腺嘌呤(adenine)脱氧核苷酸、T 胸腺嘧啶(thymine)脱氧核苷酸）。能读取、研究并比较人类和数千种其他物种的DNA序列已司空见惯。一项新技术承诺能快速使其能够以低廉的价格快速地编辑遗传信息。这可以纠正摧残生命的可怕的遗传缺陷，也预示着家长可以凭订购指令打造自己孩子的遥远前景。 该技术被称为CRISPR-Cas9技术，或者仅称为CRISPR技术。它涉及到一片核糖核酸（RNA）和称为核酸酶的酶，核糖核酸是一个化学信使，目的是形成一段DNA；核酸酶可剪掉不需要的基因并粘贴新基因。存在其它编辑DNA的方式，但CRISPR技术有望以前所未有的简便程度、速度和精确度完成这项工作。 应用范围令人眼花缭乱，使得研究人员将目光转向CRISPR技术以开发包括从老年痴呆症到癌症、再到艾滋病等一切疾病的治疗方案。由于能让医生把合适的捕捉癌症基因放入到患者的免疫系统，该技术可能会为肿瘤治疗带来新方法。此外，该技术也可能加速基因治疗的进程，在该治疗过程中，医生把正常基因放入到罹患遗传性疾病，如Tay-Sachs病（注：一种与神经鞘脂代谢相关的隐性常染色体遗传病）或囊肿性纤维化疾病的患者细胞里面。 也许需要数年甚至数十年，CRISPR技术才能被用来设计婴儿。但是，由此引发的问题已经引发了激烈讨论。四月份，中国科学家透露，他们已尝试用CRISPR技术编辑人类胚胎的基因组。虽然这些胚胎不能发育至足月，但是由于治疗或非医学增强原因，活胚可能有一天会被设计出来。 这就是一条有些人不愿意越过的障碍。许多科学家，其中包括CRISPR技术的发明者之一，希望中止编辑繁衍后代的“种系”细胞。美国国家科学院计划举行会议深入研究CRISPR技术的道德问题。这场辩论是迫切需要的。 CRISPR是一个福音，但它提出了深刻的问题。 道德是唯一的解决办法 这些问题归结为两类：实际问题和哲学问题。直接的障碍是实际问题。在剪切目标DNA的同时，CRISPR也常常在其他器官找到目标。在实验室中，这可能无关紧要；但在人体里，它可能造成严重的伤害。对于一位患有可怕疾病的人而言，附带损害的风险可能值得研究。但是，在种系细胞应用中，每一个细胞都会感知到副作用，则障碍面应当会很高。可能要用一代人的时间才能确保这种技术是安全的。届时，患有基因疾病的夫妇可以利用体外受精来怀孕，并选择健康的胚胎。 再者，尽管基因序列数据泛滥，但是生物学对于人类几乎所有的有趣且复杂的特征的起源却知之甚少。只有很少几个特征可能很容易用快速的剪—贴方式来强化。将来在各种能力之间会常常存在权衡。按所提供的属性选择似乎还有很长的路要走。不过，科学带来进步——确实，正如基因序列所示，科学有的时候的确是在飞速发展。因此，科学家现在就去考虑监管CRISPR的最佳方式是对的。 这意味着对那些哲学方面的问题的回答。总有一些因为这种技术让人类扮演上帝而会反对CRISPR的人。但是，药物干预事物的自然秩序已司空见惯——例如，将人们从各种感染和寄生虫中拯救出来的行为。治疗癌症、将儿童从各种基因疾病中拯救出来以及为了解糖尿病的治愈机会都为推动这个进程提供了正当理由。 一个更难的问题是：以编辑人类种系细胞的方式，对继承而来的东西加以改变是否永远是正确的。这在40个国家是被明令禁止的，在许多地方也是予以限制的。没有理由禁止对其进行研究或者是治疗性使用：有些国家允许对人类胚胎进行研究，只要它们是体外受精剩下的，而且其生长期没有超过14天，这是对的。英国已经允许捐赠人在怀孕时提供线粒体DNA，以便让儿童免遭不必要的痛苦，即便是改变会被传承下去。CRISPR面对的反对意见是，种系改变是不可逆的：如果基因能在编辑中删除，它们最终还是可能在编辑的时候被逆转回去。 一个更深层次的困惑与利用CRISPR对个人基因组进行任意的调整。这会让治疗（比如，去除那些更有可能引发乳腺癌或者早发型阿尔茨海默症的基因）逐渐发展成为基因强化。有的人可能认为短浅或不考虑长远是待需要修正的问题。但是，在这个方面，正确的做法也应该是以谨慎而开明的态度：社会应该承担证明何时以及为什么进行基因编辑是错误的责任。 CRISPR，更快乐，更能生 利用这些原则制定法规不会很快就会实现。有些国家可能在立法或者糟糕的执法方面存在差距，允许私人资助的科学家或者是私人生育诊所进行不接受监管的CRISPR研究。英国人类受精与胚胎管理局在其有关线粒体DNA的决定中所采取的保守和谨慎策略是一个样板。监管方还必需监视CRISPR在非人类物种上的使用。改变动物的基因组以传播令人满意的特征——如无法传播疟疾的蚊子——能够带来巨大的好处。但是，意外后果的风险意味着这种“基因推动”应当被禁止，除非它们能够被已得到证明的对策给扭转过来。 如果CRISPR能够被证明用于人体是安全的，则也需要各种机制来争取同意和平等。基因编辑带来了父母做出不是明显地最有利于他们的孩子的选择的担忧。比如说，聋哑的父母可能更倾向于他们的后代也是聋哑人；有抱负的父母可能想不惜代价提高孩子的智力，即便这会以其他方式影响孩子的人格。再者，如果稍稍改进基因让孩子变得更聪明成为可能，只有富人具有选择权吗？ 认真思考这些问题是正确的。但是，这些困难不应当埋没CRISPR的好处，或是阻碍它的进步。一种能够让人类过上更健康、更长寿和更优质的生活的工具在世界上触手可及，它应当得到人们的接受。

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