导读

去年的埃博拉疫情，Chimerix及其抗病毒在研药物brincidofovir一下广为人知。其实，早在这之前，因为一位名为Josh Hardy的肾癌儿童，Chimerix及其CEO就已经是舆论中心。现在，整件事已经结束，但药企们关于此事的讨论还在继续。

2014年初，7岁的Josh Hardy生命垂危。从婴儿时起，小Josh就在不断地与肾癌斗争。他经历了10年密集的化疗，这严重地削弱了他的免疫系统。这一年的1月份，在经历了骨髓干细胞移植后，Josh感染了危及生命的呼吸道病毒。

为Josh治疗的圣裘德儿童研究医院（St. Jude Children’s Research Hospital）的医生告诉男孩的家人，Chimerix，一家位于美国北卡罗来纳州达勒姆的小型生物技术公司，有一个正在开发中的、未获得批准的药物，可能可以帮助到Josh。于是，孩子的家人两次请求Chimerix提供药物给Josh，但均被拒绝。3月6日，孩子的母亲Aimee在她的Facebook上写道，“请帮帮我们，救救我们的孩子。如果有人能帮我们说服Chimerix基于同情心（compassionate use）向我们的儿子提供药物，我们将永远感谢。”

几天后，一个名为“救救Josh”（SaveJosh）的热门主题出现在Twitter上。Facebook为Josh专门建的网页一周内获得27000多个“赞”。社交媒体上各种帖子纷纷支持Josh的家人获得Chimerix的药物。而与此同时，Chimerix公司的CEO Kenneth Moch也收到了数以千计的电子邮件和电话。有人在Twitter上提问，“如果是Moch本人需要使用这个药物，他会如何做呢？”也有人说，Moch拒绝提供药物给Josh是为了维持“一个高昂的定价”！还有人叫Moch“懦夫……Ken Moch，我只能寄希望于这事不会发生在你身上。”Moch甚至于还受到死亡的威胁，联邦调查局（FBI）为此让他和他妻子搬离他们的家好几天。

在巨大的压力下，Chimerix与美国FDA拟定了一项计划，为这个名为brincidofovir增加了一项临床试验，并招募Josh作为该试验的首名受试者。Josh的舅舅，第一个使用“救救Josh”这个主题，并在Facebook上建立相关网页的William Burns表示，“这是一个相对方便的做法，因为我们有一个非常明确的目标。我们急需用药，而不是需要更多的钱用于之后10年的癌症治疗”。

同情用药

虽然对于Josh的家人和支持者来说，是否要给予他药物是个显而易见的事，但是对Chimerix却是个棘手的问题。“同情用药”（compassionate use），也就是允许未经批准的实验性药物在患者的面临死亡且无其他药物时提供给该患者使用。虽然FDA要求对每个“同情用药”个案进行批准，但通常情况下，这个决定权在于制药公司。在美国，一般每年FDA会批准大约1000例“同情用药”。典型的“同情用药”申请是由患者的医生向药物开发公司提出，然后制药公司就多个因素进行权衡，包括这个药物是否可能会加速或者导致患者的死亡。这类死亡会使公司的产品在获得FDA批准和最终被广泛应用时情况变得复杂。

类似Chimerix这样的小型生物公司，目前还没有一个产品上市，也没有收入来源，将实验性药物免费提供给患者使用，其代价就尤为巨大。因为接受药物的患者并不是正式的临床试验的招募病人，“同情用药”可能还会拖累这个产品获得FDA上市的进程。

Moch说，“每个人都在问我这个问题，如果他是我的孩子，我会做Josh家人做的事吗？我的回答是，当然，是的。”但Moch同时说，那不是我的角色，“作为一名CEO，我不能只考虑个人，我需要考虑很多事情。”

4月9日，在Josh进入brincidofovir试验三周后，Moch离职。Chimerix表示，Moch是自己辞职。不过Moch称，他是被离职，但对其中细节不予置评，Moch表示，他“希望能继续担任CEO，但董事会并不这么认为。”Chimerix发了一个新闻稿，宣布Moch离职和继任者，除此之外，不做任何评论。新闻稿称，“brincidofovir已经进入了临床开发的关键阶段。我们的目标是尽可能快地完成所有审批所需的要求。”

现年60岁的Moch 2010年起担任Chimerix的CEO。他本科毕业于普林斯顿大学生物化学专业，1980年获得工商管理硕士学位（MBA）后一直在生命科学领域工作。1982年，他与人共同创办了Liposome。Liposome是癌症药物开发公司，2000年这家公司被Elan收购。在加入Chimerix之前，Moch曾在多家医药公司担任高管。

去年，当Chimerix帮助Josh用药的时候，这家公司只有55名员工，没有任何获批准的药物，全部经费依靠投资者的资金。brincidofovir正在进行用于骨髓干细胞移植患者预防巨细胞感染的临床试验，试验已经进入到最后阶段，完成后就要向FDA提交申请。另外，这个药物还在进行用于预防腺病毒感染的研究，Josh就是感染的腺病毒。2014年3月底，这家成立于2000年的公司已经累计亏损1.73亿美元。

之前，Chimerix曾经给予430例患者“同情用药”，政府对此提供了部分资助。2012年，当政府的资助用完之后，该公司就结束了“同情用药”，将重心放在取得FDA批准上。Moch表示，分配一些药物给Josh可能会拖延FDA审批进程，这是相冲突的。在谈及去年3月他所面临的窘境时，Moch说，“而你进入这个行业是为了拯救生命。”

各方观点

一些患者倡议者坚持认为，制药公司具有道义上的责任，为垂死的患者提供可用的药物。非盈利组织Kids v Cancer的执行董事Nancy Goodman说，“这里有一个孩子正在生与死的边缘，而他的命运取决于Ken Moch的决定。如果Moch坚持不提供药物，这是非常不道德的。”

乔治敦大学医学中心（Georgetown University Medical Center）临床生物伦理学主任KevinDonovan表示，企业和患者之间的冲突根源在于责任。他说，“制药公司的责任是为最多的人带来最大的益处。但如果这个人是你所爱的人，如果这个人就是你自己，如果你是一个病人，那么你的道德义务就是个别人的福利。”Donovan认为，这两种观点都合情合理。

麻省医学院（University of Massachusetts Medical School）的副教授DarshakSanghavi曾对“同情用药”进行过研究，他认为，这些错综复杂的问题很容易迷失在社交媒体的漩涡中。Sanghavi说，“我认为，如果用140个字来描述一个复杂的医疗决定，那一定会过于简单——‘这里有个垂死的孩子，为什么制药公司不给他药物？’这太容易被夸大，而且任何细微的差别，刚刚出现就迅速被抹掉了。”

全球生物技术工业组织（Biotechnology Industry Organization，BIO）的CEO JamesGreenwood称，在Josh事件中，社会媒体的作用让制药行业不安。Greenwood表示，“当你加入社交媒体，开始使用Twitter后，真相就不再被关心。社会媒体创造出了舆论风暴，这一点我们都知道。”

Moch的观点

Moch强调，向Josh提供brincidofovir不是“同情用药”。作为一项新的临床试验的一部分，Josh对药物的反应将被列入研究数据，并收集，用于申报FDA批准。这项研究在于测试brincidofovir治疗腺病毒的疗效，而不仅仅是预防。如果没有延误，FDA将有可能在2016年底批准这个药物。

Moch的观点代表着试图将首个药物推向市场的小型生物技术公司的担忧。BIO的Greenwood举例说，比如CytRx，这家生物技术公司的实验性癌症药物aldoxorubicin的临床试验在去年11月被FDA暂时中止，原因是一名”同情给药“患者在接受了药物后死亡。因为患者死亡，或是发生试验设计预料之外的一些不良反应，都可能会使得FDA作出中止研究的决定。之后，公司就会非常谨慎地筛选入组病人，然后药物上市的过程就进一步延迟。

BIO的动作

BIO正在团结其成员单位，特别是那些小公司，一起准备一个运动，就如同Josh的家人反对Chimerix和Moch的活动一样。BIO建议它的会员公司明确，”同情用药“项目将如何运行，并建立起一个危机管理计划。

在使用brincidofovir一周后，Josh的母亲在她的博客中报告，Josh的病情有了显著的改善，并在4月初出院。Moch表示，他正在积极获得下一个CEO职位。过去9个月，Moch定期与其他小型公司的CEO们会晤，讨论”同情用药“的问题，并就此咨询了纽约大学朗格尼医学中心（New York University’s Langone Medical Center）的一个伦理学家工作组。

Greenwood说，“对于生物制药行业，发生在Moch身上的事件是一个冲击。BIO的董事会和我们圈子内的人都认为，Ken Moch是个非常有爱心的人。大家看到发生在他身上的事情都很伤心，并且担心下一个人可能就是我。”