新型成骨细胞特异性递送系统《Nature Medicine》瞩目上线

来源：深圳新闻网   发布者：张荐辕   日期：2015-02-13  

2015年2月10日凌晨，最新在线出版的国际著名学术期刊《Nature Medicine》（《自然-医学》）发表了由香港浸会大学骨与关节疾病转化医学研究所、中医药学院、深圳研究院、中国中医科学院中医临床基础医学研究所及北京军事医学科学院蛋白质组学国家重点实验室等单位在促进骨质疏松症转化治疗方面取得的突破性科研成果。该研究成功开发了一种以适配子为靶向配体的新型成骨细胞特异性递送系统，可以将任何具有成骨潜能的小核酸通过精准识别成骨细胞来实现细胞特异性递送，从而促进骨形成。该研究推动了骨质疏松成骨靶向药物的开发。 香港浸会大学在该项领域的研究一直具有世界领先水平，早在数年前，浸大中医药学院教学科研部副主任、骨与关节疾病转化医学研究所所长张戈副教授领衔的研究团队就已经开发了世界上首例以寡肽作为靶向配体的成骨小核酸递送系统，该项研究于2012年发表于《自然-医学》杂志上。基于人体内复杂的微环境必须要求更加精确和安全的核酸递送系统，即直接识别成骨细胞来实现特异性递送这一全新的理念，香港浸会大学中医药学院院长吕爱平教授、张戈副教授率领科研团队，继续在该项领域的创新研究方面再闯高峰。他们与北京、江苏昆山等地的研究团队强强联手，开展多学科交叉、合作研究。张戈副教授组成的研究团队负责寻找新型成骨细胞靶向配体、递送系统制备和体内骨组织成像与定量评价，吕爱平教授领导的中国中医科学院中医临床基础医学研究所的团队负责动物模型研究，北京军事医学科学院蛋白质组学国家重点实验室的张令强研究员团队负责递送系统的体外评估，昆山市工业技术研究院小核酸生物技术研究所合成提供了这项研究所需的所有核酸产物。 经过四年的联合攻关，这一以转化医学为主要方向的科研团队终于成功筛选了可以直接靶向成骨细胞的靶向配体-核酸适配子，并开发了新型的细胞特异性识别水平的成骨小核酸递送系统，最终实现了骨质疏松动物模型的骨量恢复。 张戈副教授说：如果把2012年开发的寡肽-脂质体看作是第一代小核酸递送系统，那么本次开发的适配子-纳米颗粒则是第二代小核酸递送系统，该系统实现了更加直接安全的成骨细胞递送，是真正意义上的细胞水平小核酸递送系统。吕爱平教授指出：具有细胞特异性靶向的适配子不仅可以用在小核酸的选择性递送上，其多种优势在新药发现上也展现了非常光明的前景。适配子修饰后的中药成分和天然产物水溶性大大加强，靶向递送特性既提高了中药成分和天然产物的治疗效果，又降低了对其他非靶细胞、组织和器官的毒副作用。适配子技术的发展有望为中药和天然产物的临床转化带来转机。 2012年以来，张戈副教授的科研团队藉香港浸会大学深圳研究院研究中心设立的中医药实验室，一直从事该项目的研究，并藉此平台与内地的科研团队开展密切的合作。目前，浸大深圳研究院与深圳科技创新委员会积极进行沟通，开展基于该技术的深圳重点实验室建设的论证性考察，期望通过跨区域、跨学科的交叉融合和优势互补，集聚国际优势资源，发挥深港创新圈的区位优势，建设具备国际一流水平的重点实验室。该项目工作成果也得到深圳地区诸多大型制药企业的青睐。包括深圳市朗润投资有限公司在内的多家企业已经与香港浸会大学深圳研究院成立研发中心，拟合作开发基于适配子技术的中药-小分子化合物修饰的Ⅰ类新药研发。通过该技术合作对于促进深港两地资源优势互补及技术交流合作、提高深圳地区生物医药研发水平、拉动深圳地区生物医药产业等具有重要意义。

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