原创抗癌新药西达苯胺获准全球上市

来源：科技日报   发布者：亦云   日期：2015-01-28  

中国抗癌原创新药西达苯胺，是全球首个获准上市的亚型选择性组蛋白去乙酰化酶口服抑制剂，也是中国首个授权美国等发达国家专利使用的原创新药。1月27日，深圳微芯生物科技公司举行国家863及“重大新药创制”专项成果西达苯胺上市新闻发布。标志着我国基于结构的分子设计、靶点研究、安全评价、临床开发到实现产业化全过程的整合核心技术与能力得以显着提升，是我国医药行业的历史性突破。 中国临床肿瘤学会主任委员、亚洲临床肿瘤学会副主任委员马军教授介绍，中国大约1万人中就有1人发生恶性淋巴瘤，西达苯胺的首个适应症为复发及难治性外周T细胞淋巴瘤，使用此药的临床病人已获得长期生存治疗。微芯生物已授权美国、日本、台湾等国家和地区同步开展单药及联合其他抗肿瘤药物针对其他血液肿瘤、非小细胞肺癌及乳腺癌等实体瘤的临床研究。 深圳微芯生物总裁、首席科学官鲁先平博士介绍，深圳微芯生物由留美归国博士团队创立于2001年，专长于原创小分子药物研发。在肿瘤、糖尿病/代谢疾病、免疫性疾病领域建立了多个从实验室到临床及产业化阶段的原创新药产品线。目前，微芯生物已申请67项化合物全球发明专利，其中36项已获授权。他们将充分考虑国情，履行企业社会责任，对低收入患者，提供慈善赠药予以支持，减少患者的经济负担。 国家“重大新药创制”科技重大专项技术副总师陈凯先院士认为，西达苯胺的成功研发，是在国家创新政策支持下，由风险资本投入，海归科学团队联合全国临床专家协同创新的有益探索。 昨天上午，深圳发布首款国产抗T细胞淋巴瘤新药——由深圳微芯生物科技公司研发的原创新药“西达本胺”。新闻发布会在深圳市政府新闻发布厅举行，中科院院士、国家“重大新药创制”科技重大专项技术副总师陈凯先，深圳市人大常委会副主任、深圳市科学技术协会主席蒋宇扬，中国临床肿瘤学会指导委员会主任委员马军，中山大学附属肿瘤医院内科主任姜文奇，微芯生物总裁及首席科学官鲁先平等出席，并介绍西达本胺相关情况。 晶报记者 刘飞雁/文 成江/图 填补我国T细胞淋巴瘤新药空白 原创新药，通常是指具有全新分子结构、新颖作用机制并能带来独特疗效及全新应用前景，提供尚未满足临床需求的药物。尽管我国是全球第一大制剂药和第二大原料药生产国，但98%的产品是仿制药，专注于研发原创新药的企业寥寥无几。 西达本胺的首个适应症为复发及难治性外周T细胞淋巴瘤。作为原创新药、国家863及“重大新药创制”专项成果的西达本胺目前已获国家食品药品监督管理总局批准上市，第一批药品将于下月推向市场。 国家创新药物科技壮大专项技术总师桑国卫来信表示，西达本胺是首个亚型选择性组蛋白去乙酰化酶口服抑制剂，是我国第一个全球同步开发的原创小分子药物，将填补我国外周T细胞淋巴瘤药物的空白，为患者提供有效安全的药物，为我国生物制药产业转型升级起到积极示范作用。 患者治疗费用大幅下降 据马军介绍，在中国淋巴瘤患者每年大约有12万人，累计有50万淋巴瘤患者，T细胞淋巴瘤占到全部淋巴瘤的23%，而且往往都是恶性程度很高、没有可行的药物可救治。目前临床上缺乏标准药物推荐治疗手段，对常规化疗反应率低，易复发，5年总生存率仅在25%-30%间。 “西达本胺比国外同类治疗产品价格便宜很多，患者月均费用在2万元，这已经是国外同类产品的十分之一左右，服用6个月后还会提供一些免费治疗。同时公司还制定了慈善赠药计划，帮助那些临床获益、但家庭收入较低的患者继续获得治疗。”鲁先平介绍，临床研究结果显示，持续口服西达本胺6周后，复发及难治性外周T细胞淋巴瘤患者的临床获益率近50%，生存期明显延长。 “有了这个药，我们就可以治疗这些患者，给他们获得长期的生存的希望。”马军表示，西达本胺给中国和全世界患有淋巴瘤的病人带来很有意义的福音，我们可以让病人获得长期生存，甚至得到治愈。 完全区别于化疗和靶向药物治疗 自2007年人类基因组测序完成后，科学家们开始转向对基因序列之外基因表达调节的研究。他们发现，在基因组DNA之外的大量遗传学信息调控着基因的表达，一个新兴的学科——表观遗传学应运而生。 表观遗传学是指在研究没有DNA序列变化的基础上，基因表达的可遗传性改变。这一飞速发展的科学领域从分子水平揭示了复杂的生物学现象，为解开人类和其他生物的生命奥秘、造福人类健康带来了新希望，并在全球范围内掀起了新一轮针对表观遗传学的研究热潮，表观遗传调控剂将为肿瘤罹患者带来全新的治疗手段。 而早在2002年，深圳微芯生物科技公司的70多名海龟科学家们就以敏锐的前沿视野，开展了表观遗传对肿瘤复杂系统的调控、新型表观遗传调控剂类药物的分子设计和抗肿瘤作用机制的探索和研究。西达本胺正是通过表观遗传调控这一全新作用机制发挥作用，完全区别于传统的化疗和靶向药物治疗。 中国淋巴瘤患者每年约12万人 累计有50万淋巴瘤患者 T细胞淋巴瘤占全部淋巴瘤的23% 西达本胺患者月均费用在2万元是国外同类产品的十分之一左右 临床研究结果显示，持续口服西达本胺6周后，复发及难治性外周T细胞淋巴瘤患者的临床获益率近50% 专家声音 从“仿制”到“创新”的转型 深圳是创业者的天堂 蒋宇扬：12年来，深圳微芯生物的不懈坚持，依靠大胆探索、勇于创新精神，最终取得成就。当然，这与深圳市政府支持海归团队引导风险投资，扶持重点项目的创新政策与深圳市战略新兴产业和未来产业的创新环境分不开。深圳市是创业者的天堂，深圳有体制、有机制、技术、产业、管理等市场方面优势，也有政府的资金上扶持，为生物技术快速发展提供支持，希望有更多的创业者来深圳安居乐业，创造一个又一个奇迹。 陈凯先：微芯生物西达本胺的成功研发，是在国家、政府创新政策支持下，由风险资本投入海归科学团队联合全国临床专家协同创新的有益探索。这样一种发展模式打破了中国经济转型的困局，使得中国医药企业从“仿制”到“创制”的梦想得以实现。我们也希望微芯生物能好好总结和推广经验，在我国创新药物研究和医药产业发展的新时期，更好发挥示范带动作用，在我国从制药大国走向制药强国的发展进程中作出更大贡献！ 姜文奇：在深圳市政府的支持下，我们引进了非常优秀的团队，引进了全美最著名的医学家、院士，他们带来新药研发项目。创新在深圳是特色，创新在深圳能得到很好的支持，鲁先平博士的团队项目得到了国家和深圳的大力支持才获得了成功。因此如果我们有好的新药，如果各方面的体制、政策和配套方面能做的更好，我想深圳的创新医药、生物医药和创新科技一定会发展的更好。 鲁先平：我觉得我们比较幸运，选择了一个好地方，这个地方的创新氛围和市场氛围都很好。融资对我们来说是件非常困难的事情，好在深圳这个非常开放和包容的城市给了我们一个好机会。过去的十几年中我们体会到了这一点。深圳科技局给予了我们支持和帮助，获得广东省科技厅的支持，力推我们做重大项目的招标，我们在2002、2003年成功中标两次，国家863、十一五、十二五持续对微芯生物项目进行了帮助。

相关新闻