基因编辑真的能治疗疾病吗？

来源：生物谷   发布者：张荐辕   日期：2015-01-14  

自从染色体在生命中所起的重要作用被发现以来，科学家们都一直梦想能够通过直接编辑基因进而从根本上治疗疾病。这个想法乍一听起来似乎没有什么难度，但是如果告诉你在人类基因组中找到一个特定基因位点的难度不亚于从一本长达230万页的大部头书中找到一个特定的排版错误，你是否还会这么认为？事实上这也是科学家们实现基因编辑治疗疾病的最大问题之一。 近年来，一种命名为CRISPR的技术为生命科学家们长期以来的梦想展现了一丝曙光。简单的说，CRISPR就像是一把分子剪刀，它通过特定的RNA回文序列识别特定的基因序列，从而实现靶向剪切编辑DNA。这一现象最早在细菌中被发现，细菌利用类似的系统破坏侵入的病毒DNA，从而杀灭这些噬菌体。 诺华公司最近联手Intellia公司开始探索这一技术在临床上的应用。技术人员介绍，通过这种技术，科学家在体外对患者体内的细胞进行修饰，然后再将其回输至患者体内以达到治疗特定癌症和一些血液病。目前研究人员利用这种技术治疗婴幼儿急性成淋巴细胞性白血病患者并起到了良好的效果，而且在治疗成人慢性淋巴细胞白血病中也有光明的前景。 最重要的是，诺华公司通过引入这一技术将能够进一步深化公司现有的嵌合抗原受体疗法，而后者在2014年成为了世界各大生物医药巨头竞相开发的明星疗法。不过，作为一种新型疗法，人们最关注的还是其安全问题，因此下一步，诺华公司将着重研究这种技术的安全性问题，可以想见，一旦这一疗法变为现实，势必带来医药产业的一次大地震！

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