CAR-T + CRISPR：诺华这盘棋下的真大！

来源：生物探索   发布者：张荐辕   日期：2015-01-12  

回首2014年，基因组编辑神器CRISPR技术以及癌症免疫疗法中最受瞩目的CAR-T疗法可谓是轰动生物圈。那么要是这两者融合到一起，会擦出怎样的火花呢？ 近日，在CAR-T领域处于领先地位的诺华（Novartis）投资了专攻CRISPR技术的新星公司Intellia Therapeutics，两者将合作开发最有前途的新药。这是第一笔关于CRISPR技术与大型制药公司之间的交易。这项合作将维持五年，价值目前是无法估量的。 Intellia Therapeutics的CEO Nessan Bermingham表示，当考虑如何将他们的技术转化到治疗上时，他们选择与另一支强大的团队合作。诺华拥有CAR-T细胞疗法的临床经验以及完善的生产设备。Intellia Therapeutics 在去年11月A轮融资1500万美元，诺华是其中的一个投资者。 虽然，此次诺华投资了多少钱并未透露，但Bermingham表示此次诺华投资的金额加上去年融资的1500万美元，可以让Intellia Therapeutics至少5年不用再使用更多的私人资金。 在一项申明中，诺华生物医学研究所研究（Novartis Institutes for BioMedical Research，NIBR）的主席Mark Fishman说：“我们看到了CRISPR技术将在NIBR的科学项目中发挥巨大的力量。此外，也是时候探索如何安全的将这项颠覆性的技术延伸到临床应用中了。” 诺华将会把CRISPR技术应用到自己的免疫疗法项目中，具体来说应该就是指嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T）。研究人员需要将病人的T细胞通过CRISPR技术在体外进行基因编辑，然后重新输入病人体内。这些被修饰过的T细胞会识别并攻击肿瘤细胞，最后达到清除癌细胞的目的。Bermingham表示，CRISPR系统可以帮助细胞工程师们更好的利用T细胞的活性。 目前，诺华在CAR-T领域处于领先地位。去年9月，诺华斥资2000万美元在宾大医学院校园建立一个细胞疗法研究中心，成为全球首个综合性的CAR-T细胞疗法开发中心。10月，诺华进一步扩大对CAR-T细胞疗法的投资，与英国牛津生物医药签署一笔9000万美元的协议，扩展了双方在CAR-T领域的合作。 此外，诺华还会和Intellia Therapeutics共同利用CRISPR技术研究造血干细胞（hematological stem cells ，HSCs）相关的疾病，包括镰状细胞病、β-地中海贫血。相关的具体合作计划也未透露。 值得一提的是，Intellia Therapeutics并不是CRISPR平台的发起者。它使用CRISPR的独家授权来自另一家公司Caribou Biosciences。Caribou Biosciences的创始人是发明CRISPR先驱之一的Jennifer Doudna。她在去年与科学家Emmanuelle Charpentier获得了奖金为300万美元的生命科学突破奖。去年Jennifer Doudna将她的知识产权授权给了Intellia Therapeutics。 Caribou Biosciences是诺华推出CRISPR相关合作的第二家公司。在合作期间，诺华获得了使用Caribou Biosciences CRISPR平台的非独家授权，并同意资助公司一年的研究项目。

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